慢性移植物促宿主病(cGVHD)是异基因胚胎发育干细胞移植(HCT)患者非患死亡率和系统设计失常的举足轻重原因。目前中重度cGVHD的标准系统设计疗法为糖皮质甲状腺素联合或不联合神经钙调细胞酶抑制剂。然而,约有一半的患者再一但会对甲状腺素失敏。
甲状腺素难治性cGVHD仍是针灸工作中的一个举足轻重挑战。硬化性皮肤上表现尤其不足以疗法。
Curtis等进行了一项随机的2期针灸试验,以确定泊马度咪唑(Pomalidomide)在对糖皮质甲状腺素和/或全面性疗法不适合于的中-重度cGVHD患者中的稳定性、持续性和常规浓度。
(深入研究工序)
34位实验者被随机分至0.5 mg小组(泊马度咪唑 0.5mg/日,用药,n=17)或2 mg小组(开端0.5 mg/日,连续6周不断加至2 mg/日,n=17)。主要起始站是6个月初时的总消除率(ORR)。
(消除情况)
32位患者有严重的硬化性皮肤上,既往接受过中位5次系统设计疗法(以内2-10)。在先前疗法分析中,ORR为47%(95% CI,30-65%)。所有患者皆为部分消除,各路由表间ORR无差异。6个月初时,24位可评估实验者的ORR为67%(45-84%)。其中9位的NIH关节/动脉评分有所改善(p=0.018)。受累皮肤上cGvHD的体表面积较基线的可支配下降了7.5%(-10~+35;p=0.002)。
(2级及以上的高血压)
最常见的不良事件(AEs)是淋巴细胞下降、病菌和疲劳。2 mg小组中有8位实验者因高血压减至浓度疗法。0.5 mg小组中有数人死于细菌性肺炎。
综上,该深入研究表明泊马度咪唑的促血栓作用确实与血液中闭环T细胞和IL-2浓度增大有关。泊马度咪唑,0.5 mg/日是疗法晚期糖皮质甲状腺素难治性cGVHD的一种公共安全有效的方法。
值得注意出处:
Lauren M Curtis, et al. A randomized phase-2 trial of pomalidomide in subjects failing prior therapy of chronic graft-versus-host disease. Blood. September 24, 2020.
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