Blueprint的Ayvakit成为美国首个获批治疗罕见胃肠道间质瘤性状的靶向疗法

2021-12-13 00:06:41 来源:

FDA周四宣布已批准后Blueprint Medicines的Ayvakit（apritinib）治疗患有PDGFR-α碱基18甲基化的不能切除或转移性消化系统游离肿（GIST）幼小患儿。FDA药品分析报告与研究中所心病学办公室改由主任Richard Pazdur说，带有PDGFR-alpha碱基18甲基化的GIST患儿"对标准治疗法无质子化，"但Ayvakit获批将作为第一种专门运用于治疗具有该甲基化的GIST患儿。该提议基于NAVIGATOR试验中的结果，试验中涉及43名携带PDGFR-alpha碱基18甲基化的GIST患儿，包括38名PDGFR-alpha D842V甲基化的GIST患儿。参与者每天口服一次Ayvakit，直到疾病成果或出现不能不能接受的毒性。结果显示大体上自发赴援（ORR）为84％，其中所7％达到完全自发，而77％达到其余部分自发。在具有PDGFR-αD842V甲基化的患儿亚组中所，ORR为89％，完全减缓和其余部分减缓分别为8％和82％。FDA援引，虽然未达到质子化的中所位持续星期，但有61％的碱基18甲基化的应答患儿应答星期持续了六个月或更长星期。Blueprint主管运营官Kate Hiland援引："我们不仅在缩小方面体现了重要作用，而且还使他们在很长一段星期内保持无疾病成果。"该公司计划一周内在美国提供Ayvakit，该药物先前被FDA授予了突破性治疗法和孤儿药称号。值得注意注解：®ion_id=6#axzz6AP5R7iB8本文系梅斯外科（MedSci）原创转译校对，登出只需授权！